amaurosi
Leggo: L'uomo geneticamente modificato? Tra due anni si potrà intervenire sul Dna per tentare di 
curare la cecità
Nicolò La Ferla su nicofranca, 15\11\2015, h. 10.37.

 
Dalla fantascienza ai laboratori di ricerca: entro due anni potremmo vedere i primi esseri umani 
geneticamente modificati. Una società privata biotech ha annunciato, infatti, l?intenzione di 
avviare le prime prove per applicare una nuova tecnica rivoluzionaria. Editas Medicine, con sede 
negli Stati Uniti, prevede di diventare il primo laboratorio al mondo a modificare geneticamente il 
Dna dei pazienti affetti da una malattia genetica, l?amaurosi congenita di Leber, che causa cecità.

La patologia impedisce la normale funzione della retina, si manifesta alla nascita o nei primi mesi 
di vita, e chi ne soffre può diventare completamente cieco. La malattia è causata dai difetti di un 
gene specifico, ma ora gli scienziati di Editas Medicine pensano di poter correggere il Dna mutato 
utilizzando una tecnologia innovativa di editing genetico: la Crispr. Katrine Bosley, 
amministratore delegato di Editas Medicine, ha detto in una conferenza negli Stati Uniti che 
l?azienda spera di iniziare la sperimentazione della tecnologia su pazienti non vedenti nel 2017. 
Sarebbe la prima volta, riferisce il ?Telegraph?, che la tecnologia viene utilizzata sull?uomo. 
L?editing genetico è attualmente vietato negli Stati Uniti, per cui l?azienda avrebbe bisogno 
comunque di un permesso speciale da parte delle autorità regolatorie.