cecita
La terapia genica per prevenire la cecita'
Giornalettismo del 16-01-2014

La terapia genica per prevenire la cecita'

Nuove frontiere nello studio di terapia per la prevenzione della cecità. Alcuni medici inglesi 
attraverso l’inserzione di alcuni geni sono riusciti ad evitare la completa perdita della vista di 
sei pazienti affetti da coroideremia, ovvero dalla degenerazione progressiva dell’epitelio 
pigmentato retinico, dello strato di cellule che nutre le cellule visive. Secondo i medici, il 
trattamento genico potrebbe essere sviluppato per essere usato in futuro per evitare forme comuni 
di cecità.

VISTA MIGLIORATA. «Non avremmo potuto ottenere un risultato migliore», ha dichiarato il professor 
Robert MacLaren, a capo del team di ricerca, «felicissimo» di quanto realizzato. La terapia ha 
avuto successo al culmine di un processo iniziato due anni fa, con la cura del signor Jonathan 
Wyatt, oggi 63enne. Wyatt ha cominciato il trattamento dopo che la sua vista si era nettamente 
abbassata, con la speranza di ruscirea scongiurare il rischio di una completa cecità. Oggi è in 
grado di leggere a distanza più righe nella tabella attraverso la quale gli ottici testano i propri 
pazienti. Insieme a lui altri pazienti hanno invece scoperto un miglioramento della vista nelle ore 
notturne. «Ora è molto ottimista», dice la moglie di Wyatt, Diane, che alla Bbc racconta di uno 
stato di depressione vissuto dal marito. «Ora – spiega la donna – è più indipendente, può trovare 
cose che prima non poteva, può andare nei negozi da solo e dà anche meno fastidio!». Stessa 
soddisfazio ne manifestata dal paziente Wayne Thompson, che dice di aver notato un effetto positivo 
immediato dopo l’operazione. «La mia visione dei colori è migliorata – afferma -. Alberi e fiori 
sono apparsi subito molto più vividi e ho visto le stelle che non vedevo dall’età di 17 anni, 
quando la vista è cominciata a deteriorarsi».

NUOVE FRONTIERE. L’obiettivo dei medici è dunque ora quello di applicare la loro terapia genica a 
pazienti più giovani affetti da coroideremia impendendo loro di perdere la vista, ma non solo. La 
coroideremia è una patologia rara che interessa nel Regno Unito solo un migliaio di persone, ma 
MacLaren e colleghi ritengono che il successo odierno possa essere un punto di partenza per curare 
altre forme di cecità genetiche, come la degenerazione maculare, causa della cecità di 300mila 
persone nel Regno Unito e del deterioramento della vista in una persona su 4 di età superiore ai 75 
anni.

di Dario Ferri