retinite
 Retinite pigmentosa, rhNGF approvato negli USA
Osservatorio Malattie Rare.it del 12-09-2013

MILANO. Dompé, azienda leader nella ricerca di nuove soluzioni terapeutiche per il trattamento 
delle patologie rare, annuncia la designazione di farmaco orfano (Orphan Drug Designation) da parte 
della statunitense FDA per rhNGF (Nerve Growth Factor ricombinante umano), molecola che trae 
origine dalla ricerca del Premio Nobel Rita Levi Montalcini. Il farmaco, sviluppato dalla ricerca 
Dompé, rappresenta una nuova speranza per la terapia della retinite pigmentosa, patologia 
attualmente orfana di cura.
Il riconoscimento, che segue di pochi mesi l’attribuzione di farmaco orfano da parte della European 
Medicine Agency (EMA), rappresenta un ulteriore passo nello sviluppo di questo farmaco già oggi in 
avanzata fase di sperimentazione clinica per la cura della cheratite neurotrofica, una grave 
patologia della cornea.

“Siamo particolarmente orgogliosi di questo risultato: la designazione da parte dell’FDA 
rappresenta un riconoscimento importante per la nostra azienda, sempre più impegnata a produrre 
innovazione su scala globale, come testimonia la presenza diretta negli Stati Uniti dove 
recentemente abbiamo inaugurato una filiale del Gruppo - spiega Eugenio Aringhieri, CEO Dompé. 
Siamo determinati a individuare e sviluppare farmaci ad altissimo valore tecnologico per la cura di 
malattie rare che attualmente non dispongono di soluzioni adeguate, come appunto nel caso della 
retinite pigmentosa. Il nostro agire è dunque direttamente legato ai bisogni terapeutici non 
soddisfatti dei Pazienti nel mondo, e alla nostra capacità di generare risposte sicure ed efficaci 
nelle aree calde della salute”.

Lo sviluppo di rhNGF viene seguito da Dompé in tutti i suoi passaggi, dalla produzione alla 
clinica. Grazie alle proprie capacità produttive biotecnologiche, infatti, l’azienda ha sviluppato 
uno specifico progetto presso il Centro di Ricerca & Sviluppo dell’Aquila, per assicurare la 
produzione di un farmaco a base di NGF ricombinante umano (rhNGF), sulla scorta dei primi risultati 
della somministrazione della proteina murina in un limitato numero di persone affette da cheratite 
neurotrofica.

Da quella prima indicazione si è poi passati alla sintesi della proteina ricombinante umana e 
quindi alla valutazione del possibile effetto terapeutico di questo farmaco, prodotto nel mondo 
solamente nella sede Dompé dell’Aquila, anche nel trattamento della retinite pigmentosa.

“Nei prossimi mesi prenderà il via uno studio clinico con l’obiettivo di valutare efficacia e 
sicurezza di rhNGF nel trattamento della retinite pigmentosa. Il farmaco viene prodotto attraverso 
la tecnologia del DNA ricombinante, ovvero attraverso il trasferimento in un batterio di materiale 
genetico umano, con il batterio stesso che diventa in grado di produrre NGF - precisa Marcello 
Allegretti, Chief Scientific Officer Dompé. Attualmente stiamo già conducendo con rhNGF lo studio 
REPARO (fase I-II di sviluppo clinico) nel trattamento della cheratite neurotrofica, patologia rara 
che nelle forme più gravi può interessare circa una persona su 10.000 nel mondo. Come nel caso 
della retinite pigmentosa, questa patologia ad oggi non dispone di alcuna terapia specifica ed è 
legata ad un danno progressivo della cornea che può condurre anche a cecità”.