rhngf
Fattore di crescita (rhngf) in collirio contro la retinite pigmentosa
 (informazione.it - comunicati stampa), (/PRNewswire/)

Arruolato il primo paziente nell'ambito dello studio Lumos. Obiettivo: valutare sicurezza e 
potenziale efficacia di rhNGF nel trattamento della Retinite
Pigmentosa
Arruolato il primo paziente nell'ambito dello studio Lumos. Obiettivo: valutare sicurezza e 
potenziale efficacia di rhNGF nel trattamento della Retinite
Pigmentosa
È italiana la ricerca di un nuovo trattamento per la Retinite Pigmentosa, malattia di origine 
genetica che colpisce mediamente una persona ogni 3.500-5.000[2].
MILANO, 03/04/2014

È italiana la ricerca di un nuovo trattamento per la Retinite Pigmentosa, malattia di origine 
genetica che colpisce mediamente una persona ogni 3.500-5.000[2].

Un percorso che trae origine dalle ricerche di
Rita Levi Montalcini,
premio Nobel per la Medicina, sull'individuazione dei fattori di crescita nervosa. L'eredità dei 
suoi
studi
 è stata raccolta da Dompé, azienda biofarmaceutica italiana impegnata nella ricerca di nuove 
soluzioni terapeutiche per il trattamento delle patologie
rare e orfane di cura, che ha sviluppato e prodotto rhNGF
 (Nerve Growth Factor
 ricombinante umano), per uso oftalmico.

La molecola - attualmente in fase avanzata di sviluppo clinico per la cura della cheratite 
neurotrofica (patologia rara della cornea) nello studio Reparo,
che coinvolge 158 pazienti in 39 centri di 9 nazioni europee - viene ora valutata per il suo 
profilo di sicurezza e per avere dati preliminari di efficacia
nell'ambito dello studio Lumos, che coinvolge cinque centri di eccellenza in Italia. Il primo 
paziente è stato arruolato presso l'Azienda Ospedaliera Universitaria
Careggi di
Firenze.

Lumos è uno studio di fase Ib/II, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato, che 
mira a definire la sicurezza e la potenziale efficacia
di rhNGF in collirio in due dosaggi (60 e 180 µg/ml), in confronto a placebo. La ricerca 
coinvolgerà 50 pazienti, che verranno reclutati presso cinque
centri a
Firenze,
Milano, Roma e
Napoli,
riconosciuti a livello internazionale per l'expertise in questo ambito terapeutico. I pazienti, 
affetti da retinite pigmentosa tipica, verranno suddivisi
in tre gruppi: al primo sarà somministrato il collirio al dosaggio minore, al secondo il dosaggio 
maggiore, al terzo un collirio placebo. Il monitoraggio
previsto per ogni paziente è di 24 settimane.

"La retinite pigmentosa rappresenta una grande sfida per l'oftalmologia, perché si tratta di una 
patologia che ancora non ha una cura efficace - spiega
la Prof.ssa Francesca Simonelli, Direttore della Clinica Oculistica della
Seconda
Università
 degli
Studi
 di
Napoli.
Nei pazienti che soffrono di questa malattia cronica, i fotorecettori (le cellule della retina 
chiamate coni e bastoncelli che hanno il compito di cogliere
il segnale visivo per inviarlo al cervello) vengono danneggiati e vanno incontro a progressiva 
degenerazione, senza che sia possibile arrestare il processo
patologico. Guardiamo quindi con grande interesse ad un potenziale trattamento, come quello offerto 
da rhNGF, che potrebbe portare a nuove prospettive
nella cura della retinite pigmentosa".

rhNGF viene sviluppato e prodotto nello stabilimento Dompé dell'Aquila attraverso la tecnologia del
DNA
 ricombinante, mediante il trasferimento in un batterio di materiale genetico umano. Così il 
batterio diventa la "fabbrica" del farmaco, che risulta del
tutto equivalente al fattore di crescita prodotto dall'uomo.

"Accogliamo con orgoglio l'avvio dello studio Lumos e la notizia del primo arruolamento. 
Un'ulteriore prova del nostro impegno a tutela del Paziente, nell'ambito
della ricerca di soluzioni terapeutiche in aree ad alta domanda di salute, come sono le patologie 
rare spesso orfane di cura. - spiega Eugenio Aringhieri,
Amministratore Delegato Gruppo Dompé. L'impegno in Ricerca e Sviluppo è al centro dell'agire del 
Gruppo e la nostra mission è direttamente correlata ai
bisogni terapeutici non soddisfatti dei Pazienti nel mondo. Continueremo a puntare sulla nostra 
capacità di generare innovazione, avvalendoci anche del
fondamentale contributo di un network di circa 70 centri di eccellenza a livello internazionale, 
con l'obiettivo di segnare un significativo passo avanti
rispetto alle soluzioni terapeutiche attualmente disponibili, in aree quali Oftalmologia, Trapianto 
d'organo e Oncologia."

Per maggiori informazioni su rhNGF e retinite pigmentosa:
www.dompe.com/Ophthalmology/

Per maggiori informazioni su Dompé:
www.dompe.com

Il presente comunicato stampa fa riferimento ad alcune informazioni che potrebbero non collimare 
con i futuri risultati attesi. Dompé crede fermamente nella
solidità e nella ragionevolezza dei concetti espressi, tuttavia alcune delle informazioni sono 
soggette a un margine di indeterminatezza, proprio delle
attività di ricerca e sviluppo e delle opportune verifiche da parte degli enti regolatori. 
Pertanto, all'oggi, Dompé non può garantire l'aderenza dei risultati
attesi rispetto a quanto sopraindicato.